نتائج واعدة لعلاج دوائي آمن لمرضى «أنيميا» الخلايا المنجلية
نتائج واعدة لعلاج دوائي آمن لمرضى «أنيميا» الخلايا المنجلية
فاعليته تماثل عملية نقل الدم
د. هاني رمزي عوض
حملت دراسة طبية حديثة أملا جديدا للأطفال مرضى الخلايا المنجلية Sickle Cell Anemia (نوع من أنواع الأنيميا المزمنة التي يوجد بها نوع مختلف من الهيموغلوبين تتغير طبيعته عند نقص الأكسجين، ما يؤدى إلى تغير شكل كرات الدم من الشكل الكروي أو الدائري إلى شكل أقرب إلى المنجل أو الهلال. ونتيجة لذلك يحدث تجمع لكرات الدم في الأوعية الدموية، ويؤدي إلى أعراض مؤلمة وأعراض أخرى حسب طبيعة العضو الذي لا يتم وصول الدم إليه). وكان علاج هذا المرض يهدف بشكل أساسي إلى علاج الأنيميا عن طريق نقل الدم والمسكنات في حالة حدوث الألم وأيضا العلاج الدوائي، وهو موضع الدراسة الحالية
* فاعلية الدواء
* وعلى الرغم من أن العلاج الدوائي كان يستخدم بالفعل فإن الشكوك كانت دائما تحيط بمدى فاعليته في علاج الأنيميا، وخاصة أن هناك الكثير من الآثار الجانبية التي كانت تدفع الأطباء إلى تفضيل عملية نقل الدم على العلاج الدوائي Hydroxyurea.
ولكن هذه الدراسة أشارت إلى أن العلاج بالعقار يمكن أن يكون في نفس فاعلية نقل الدم، وأيضا في نفس درجة الأمان. ومن المعروف أن عملية نقل الدم يمكن أن يكون لها بعض الآثار الجانبية مثل التفاعل مع الدم المنقول في حالة حدوث خطأ في اختيار فصيلة مختلفة أو إمكانية أن يؤدي نقل الدم إلى الإصابة ببعض الأمراض في حالة تلوث الدم مثل الكبد الوبائي أو الإيدز، فضلا عن أن عملية نقل الدم في المستشفى ترهق الطفل وتعطله عن الدراسة. ولذا فإن فاعلية الدواء الذي يعطى عن طريق الفم، ستسدى للمريض فائدة كبيرة.
كانت الدراسة التي أجريت برعاية المعهد الوطني للقلب وأمراض الرئة والدم National Heart Lung and Blood Institute بالولايات المتحدة أشارت إلى أن فاعلية الدواء وأمانه يمكن أن تكون بداية النهاية لمعانة المرضى من الأطفال. وقد أجريت التجارب الإكلينيكية في 25 مركزا لأمراض الدم في الولايات المتحدة وكندا على 121 طفلا تم اختيارهم بشكل عشوائي من الذين يعانون من أنيميا الخلايا المنجلية وتتراوح أعمارهم بين 4 أعوام و16 عاما، وتم تقسيمهم إلى قسمين: القسم الأول الأطفال الذين تناولوا العلاج الحالي وهو نقل الدم بانتظام إليهم كل شهر، والقسم الثاني من الذين تناولوا جرعة يوميا من العلاج على مدار سنتين بداية من عام 2011. ثم توقفت الدراسة بعد ذلك بعد ثبات فاعلية العلاج. وأوضحت النتائج أن العلاج بجرعة يومية من العلاج الدوائي عن طريق الفم كانت في نفس فاعلية العلاج المتعارف علية والقياسي للمرض وهو نقل الدم، وخاصة للأطفال الذين يعتبرون أكثر عرضة للإصابة بجلطات المخ جراء تجمع كرات الدم الحمراء في الأوعية الدموية الضيقة المؤدية للمخ مما يؤدي إلى إمكانية حدوث تلف دائم بأنسجة المخ نتيجة لذلك. وقد تم قياس ذلك عن طريق أشعة تلفزيونية خاصة للمخ transcranial Doppler تشير إلى الأطفال الأكثر عرضة للإصابة بجلطات عبر تقنيات معينة.
* إنتاج الهيموغلوبين
* للتأكد من النتائج كان هناك فريق من الخبراء العالميين من خارج الولايات المتحدة قاموا بتتبع النتائج البحثية والمعلومات التي تم جمعها من هذه المراكز وأصدروا توصيات بتوقف الدراسات، حيث إن فاعلية الدواء وأمانه قد ثبتت بالفعل وبالتالي ليس هناك من داعٍ لاستمرار المزيد من التجارب. والجدير بالذكر أن المعهد الوطني لأمراض الدم اعتمد توصيات هذه اللجنة وأشار أيضا إلى توقف الدراسة واعتماد فاعلية الدواء كبديل ناجح لنقل الدم. وأشار المعهد الوطني إلى أن نتيجة هذه الدراسة تفتح المجال واسعا لاكتشاف المزيد من وسائل العلاج المختلفة عن طريق الفم مع اختلاف طريقة عملها طالما أنها في نفس فاعلية نقل الدم، وخصوصا توفير الحماية للأطفال من الإصابة بجلطات المخ، وأيضا تجنبهم مشقة أخطار نقل الدم وتمكنهم من الحياة بشكل طبيعي مثل أقرانهم. من المعروف أن استخدام هذا العلاج في الأطفال بدأ منذ ما يقرب من عقد من الزمان وكان قد بدأ استخدامه فقط في علاج مرض السرطان ثم تم اعتماده من إدارة الغذاء والدواء الأميركية لعلاج أنيميا الخلايا المنجلية، ولكن في حالة الضرورة فقط ومع المتابعة الطبية باستمرار. وهذه الدراسة يمكن أن تغير من طريقة العلاج ويتم استبداله كعلاج أولي للمرض، وخاصة أنه يعالج السبب الأساسي عن طريق تحفيز إنتاج الهيموغلوبين ويمنع تحول كرات الدم الحمراء إلى الشكل المنجلي الذي يؤدي إلى المشكلات المتعلقة بالمرض أهمية الدراسة
* وتعود أهمية هذه الدراسة إلى نقطتين:
* الأولى: إيجاد بديل فعال لنقل الدم نظرا لأخطاره السابق ذكرها، وأيضا لحماية لطفل من تراكم الحديد بكمية كبيرة في الجسم نتيجة نقل الدم باستمرار، وهو الأمر الذي يستلزم إعطاء علاج آخر لتخليص الجسم من الحديد الزائد.
والثانية: التأكد من أمان العلاج المستخدم، حيث إن هذا الدواء له الكثير من الأعراض الجانبية التي تحد من استخدامه. وتشمل الأعراض الجانبية للعلاج الشعور بالغثيان والرغبة في القيء. ويمكن أيضا حدوث إسهال أو إمساك، ويمكن أن تستمر هذه الأعراض لفترة طويلة. وبجانب ذلك يمكن أن يؤثر على كفاءة النخاع العظمى في إنتاج كريات الدم. ولذلك تجب المتابعة الطبية بدقة أثناء تناول العلاج وهو الأمر الذي استلزم متابعة الأطفال لعامين كاملين للتأكد من تلافي الأعراض الجانبية والتعامل معها في حالة حدوثها.
الشرق الأوسط
فاعليته تماثل عملية نقل الدم
د. هاني رمزي عوض
حملت دراسة طبية حديثة أملا جديدا للأطفال مرضى الخلايا المنجلية Sickle Cell Anemia (نوع من أنواع الأنيميا المزمنة التي يوجد بها نوع مختلف من الهيموغلوبين تتغير طبيعته عند نقص الأكسجين، ما يؤدى إلى تغير شكل كرات الدم من الشكل الكروي أو الدائري إلى شكل أقرب إلى المنجل أو الهلال. ونتيجة لذلك يحدث تجمع لكرات الدم في الأوعية الدموية، ويؤدي إلى أعراض مؤلمة وأعراض أخرى حسب طبيعة العضو الذي لا يتم وصول الدم إليه). وكان علاج هذا المرض يهدف بشكل أساسي إلى علاج الأنيميا عن طريق نقل الدم والمسكنات في حالة حدوث الألم وأيضا العلاج الدوائي، وهو موضع الدراسة الحالية
* فاعلية الدواء
* وعلى الرغم من أن العلاج الدوائي كان يستخدم بالفعل فإن الشكوك كانت دائما تحيط بمدى فاعليته في علاج الأنيميا، وخاصة أن هناك الكثير من الآثار الجانبية التي كانت تدفع الأطباء إلى تفضيل عملية نقل الدم على العلاج الدوائي Hydroxyurea.
ولكن هذه الدراسة أشارت إلى أن العلاج بالعقار يمكن أن يكون في نفس فاعلية نقل الدم، وأيضا في نفس درجة الأمان. ومن المعروف أن عملية نقل الدم يمكن أن يكون لها بعض الآثار الجانبية مثل التفاعل مع الدم المنقول في حالة حدوث خطأ في اختيار فصيلة مختلفة أو إمكانية أن يؤدي نقل الدم إلى الإصابة ببعض الأمراض في حالة تلوث الدم مثل الكبد الوبائي أو الإيدز، فضلا عن أن عملية نقل الدم في المستشفى ترهق الطفل وتعطله عن الدراسة. ولذا فإن فاعلية الدواء الذي يعطى عن طريق الفم، ستسدى للمريض فائدة كبيرة.
كانت الدراسة التي أجريت برعاية المعهد الوطني للقلب وأمراض الرئة والدم National Heart Lung and Blood Institute بالولايات المتحدة أشارت إلى أن فاعلية الدواء وأمانه يمكن أن تكون بداية النهاية لمعانة المرضى من الأطفال. وقد أجريت التجارب الإكلينيكية في 25 مركزا لأمراض الدم في الولايات المتحدة وكندا على 121 طفلا تم اختيارهم بشكل عشوائي من الذين يعانون من أنيميا الخلايا المنجلية وتتراوح أعمارهم بين 4 أعوام و16 عاما، وتم تقسيمهم إلى قسمين: القسم الأول الأطفال الذين تناولوا العلاج الحالي وهو نقل الدم بانتظام إليهم كل شهر، والقسم الثاني من الذين تناولوا جرعة يوميا من العلاج على مدار سنتين بداية من عام 2011. ثم توقفت الدراسة بعد ذلك بعد ثبات فاعلية العلاج. وأوضحت النتائج أن العلاج بجرعة يومية من العلاج الدوائي عن طريق الفم كانت في نفس فاعلية العلاج المتعارف علية والقياسي للمرض وهو نقل الدم، وخاصة للأطفال الذين يعتبرون أكثر عرضة للإصابة بجلطات المخ جراء تجمع كرات الدم الحمراء في الأوعية الدموية الضيقة المؤدية للمخ مما يؤدي إلى إمكانية حدوث تلف دائم بأنسجة المخ نتيجة لذلك. وقد تم قياس ذلك عن طريق أشعة تلفزيونية خاصة للمخ transcranial Doppler تشير إلى الأطفال الأكثر عرضة للإصابة بجلطات عبر تقنيات معينة.
* إنتاج الهيموغلوبين
* للتأكد من النتائج كان هناك فريق من الخبراء العالميين من خارج الولايات المتحدة قاموا بتتبع النتائج البحثية والمعلومات التي تم جمعها من هذه المراكز وأصدروا توصيات بتوقف الدراسات، حيث إن فاعلية الدواء وأمانه قد ثبتت بالفعل وبالتالي ليس هناك من داعٍ لاستمرار المزيد من التجارب. والجدير بالذكر أن المعهد الوطني لأمراض الدم اعتمد توصيات هذه اللجنة وأشار أيضا إلى توقف الدراسة واعتماد فاعلية الدواء كبديل ناجح لنقل الدم. وأشار المعهد الوطني إلى أن نتيجة هذه الدراسة تفتح المجال واسعا لاكتشاف المزيد من وسائل العلاج المختلفة عن طريق الفم مع اختلاف طريقة عملها طالما أنها في نفس فاعلية نقل الدم، وخصوصا توفير الحماية للأطفال من الإصابة بجلطات المخ، وأيضا تجنبهم مشقة أخطار نقل الدم وتمكنهم من الحياة بشكل طبيعي مثل أقرانهم. من المعروف أن استخدام هذا العلاج في الأطفال بدأ منذ ما يقرب من عقد من الزمان وكان قد بدأ استخدامه فقط في علاج مرض السرطان ثم تم اعتماده من إدارة الغذاء والدواء الأميركية لعلاج أنيميا الخلايا المنجلية، ولكن في حالة الضرورة فقط ومع المتابعة الطبية باستمرار. وهذه الدراسة يمكن أن تغير من طريقة العلاج ويتم استبداله كعلاج أولي للمرض، وخاصة أنه يعالج السبب الأساسي عن طريق تحفيز إنتاج الهيموغلوبين ويمنع تحول كرات الدم الحمراء إلى الشكل المنجلي الذي يؤدي إلى المشكلات المتعلقة بالمرض أهمية الدراسة
* وتعود أهمية هذه الدراسة إلى نقطتين:
* الأولى: إيجاد بديل فعال لنقل الدم نظرا لأخطاره السابق ذكرها، وأيضا لحماية لطفل من تراكم الحديد بكمية كبيرة في الجسم نتيجة نقل الدم باستمرار، وهو الأمر الذي يستلزم إعطاء علاج آخر لتخليص الجسم من الحديد الزائد.
والثانية: التأكد من أمان العلاج المستخدم، حيث إن هذا الدواء له الكثير من الأعراض الجانبية التي تحد من استخدامه. وتشمل الأعراض الجانبية للعلاج الشعور بالغثيان والرغبة في القيء. ويمكن أيضا حدوث إسهال أو إمساك، ويمكن أن تستمر هذه الأعراض لفترة طويلة. وبجانب ذلك يمكن أن يؤثر على كفاءة النخاع العظمى في إنتاج كريات الدم. ولذلك تجب المتابعة الطبية بدقة أثناء تناول العلاج وهو الأمر الذي استلزم متابعة الأطفال لعامين كاملين للتأكد من تلافي الأعراض الجانبية والتعامل معها في حالة حدوثها.
الشرق الأوسط